SALUTE- Encefalopatia, scoperto in laboratorio l’ormone che ne allevia i sintomi

Tommaso Pizzorusso, professore associato di psicobiologia e psicologia fisiologica del Dipartimento di neuroscienze, psicologia, area del farmaco e salute del bambino dell’Università di Firenze (Neurofarba) e ricercatore dell’Istituto di neuroscienze del Consiglio nazionale delle ricerche di Pisa, ha studiato a laboratorio dei possibili rimedi contro l’encefalopatia. La ricerca è stata successivamente pubblicata sulla rivista scientifica Biological Psychiatry. Ecco le parole del professore che spiega il suo studio: “Cdkl5 è il nome di un gene ma anche di una sindrome, simile per molti aspetti a quella di Rett che porta con sé disabilità motoria e ritardi mentali. L’alterazione di Cdkl5, e la conseguente mancata o alterata produzione dell’omonima proteina, è causa di gravi deficit motori e cognitivi e di epilessia che si manifestano a pochi mesi dalla nascita con un’incidenza di un caso su 10 mila nuovi nati. La sindrome non ha ancora una cura ma da tempo si ipotizza che i sintomi dipendano da alterazioni microscopiche del cervello”. Per bloccare queste alterazioni è stato somministrato alle cavie da laboratorio l’ormone IGF-1 che aumenta e stabilisce le spine dendritiche. Si sono quindi registrati miglioramenti sia a livello sinaptico che sintomatico, evidenziando che la somministrazione di tale ormone può essere efficace anche quando già sono presenti sintomi di encefalopatia.

 

Sono già stati eseguite analisi sull’ormone IGF-1, che non risulta tossico per i bambini affetti dalla sindrome di Rett. Bisogna capire se questi miglioramenti si riscontrano anche per quanto riguarda i sintomi in modelli preclinici, dopodiché si potrà passare alla sperimentazione clinica.