Ada-Scid, la terapia a base di cellule staminali funziona

Un nuovo trattamento  a base di terapia genica con cellule staminali è stato sperimentato per i pazienti affetti da una patologia moto rara, nota come Ada-Scid. La conferma di questo nuovo trattamento disponibile è avvenuta da parte di GlaxoSmithKline (Gsk), Fondazione Telethon (Telethon), l’Irccs Ospedale San Raffaele. L’autorizzazione è avvenuta ad opera della Commissione europea. Questa malattia va a colpire le difese immunitarie del bambino, pertanto chi ne è colpito rischia di andare incontro a complicazioni anche gravi per le infezioni più comuni. Nel caso in cui non vi sia un donatore compatibile sulla base del sistema (human leukocyte antigen), sarà possibile intraprendere la terapia genica curativa con Strimvelis, questo il nome della cura. Si stima che in Europa questa patologia colpisca 15 bambini ogni anno e grazie all’autorizzazione ottenuta i malati potranno beneficiare di questo trattamento presso l’Ospedale San Raffaele di Milano.

 

Riguardo ai 18 bambini che hanno potuto sperimentare il nuovo trattamento questi sono i risultati: a tre anni dalla somministrazione della cura si è registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100% per tutti i 12 bambini arruolati nello studio clinico. Insomma si tratta di un notevole passo in avanti della ricerca nel tratamento di questa patologia.